Il Mieloma Multiplo (MM) è la seconda neoplasia ematologica più frequente. Può presentarsi nel corso della vita di 1:94 individui di sesso maschile e 1:133 individui di sesso femminile (AIRTUM 2020) ed è responsabile di un rilevante impatto in termini di mortalità, morbidità, costi sanitari e costi sociali.

È un tumore che colpisce un tipo particolare di cellule del midollo osseo, le plasmacellule. Le plasmacellule sono cellule del sistema immunitario che derivano dai linfociti B e hanno il compito di produrre gli anticorpi (chiamati anche immunoglobuline o gammaglobuline) per combattere le infezioni. Si trovano per l’appunto nel midollo osseo, un tessuto spugnoso contenuto principalmente nelle ossa piatte, come le ossa del bacino e le costole, e nelle estremità delle ossa lunghe. Le cellule di mieloma producono grandi quantità di un solo anticorpo, detto componente monoclonale (CM), che si accumula nel sangue e nei tessuti. Producono anche sostanze che stimolano gli osteoclasti, le cellule responsabili della demolizione del tessuto osseo, creando delle lesioni focalizzate che portano allo sviluppo di fratture. Inoltre, nelle fasi più avanzate, la proliferazione delle cellule tumorali ostacola quella delle altre cellule del sangue (globuli bianchi, globuli rossi e piastrine) e provoca un indebolimento delle difese immunitarie, anemia o difetti nella capacità di fermare emorragie.

Dal punto di vista terapeutico, negli ultimi anni è stata sviluppata e approvata una serie di farmaci per il trattamento del mieloma multiplo, portando a un costante miglioramento complessivo della sopravvivenza dei pazienti. Tuttavia, per i pazienti che sono già stati trattati con le tre principali classi di farmaci (agenti immunomodulatori, inibitori del proteasoma e anticorpi monoclonali) e che non rispondono più a questi trattamenti, le prospettive sono ancora molto scoraggianti. Vi è una necessità medica insoddisfatta di nuove terapie perché il mieloma multiplo diventa comunemente refrattario ai trattamenti disponibili, per migliorare la sopravvivenza oltre i tre mesi attualmente osservati o meno. Ultimamente la ricerca si è concentrata su nuove classi di molecole che hanno come bersaglio comune il BCMA: tra questi, gli ADC, gli anticorpi bispecifici e le cellule CAR T.

Il Progetto educazionale “MM Target: sharing real life experiences” è destinato a Specialisti a livello multidisciplinare (Medici Specialisti in Oncologia, Ematologia, Anatomia Patologica, Radiologia, Oftalmologia, Farmacologia, Nefrologia, Cardiologia, Biologi) con l’obiettivo di favorire un ampio confronto e dibattito, affrontando le più frequenti problematiche di management del paziente con Mieloma Multiplo R/R in un contesto di real-life practice.