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Il mieloma multiplo è il terzo tumore del sangue più comune al mondo ed è generalmente considerato curabile, ma non guaribile. È un tumore che colpisce le plasmacellule originate nel midollo osseo che derivano dai linfociti B e che, insieme ai linfociti T, sono fra le principali cellule coinvolte nella risposta immunitaria. Se la loro crescita diventa incontrollata possono dare origine al tumore. Il mieloma un tumore tipico dell'età avanzata: in Italia si stimano circa 6.000 nuovi casi ogni anno, in Europa 50.000 con una leggera prevalenza negli uomini. L'età è il principale fattore di rischio: oltre due terzi delle diagnosi riguardano persone di età superiore ai 65 anni e solo l'1 per cento delle persone al di sotto dei 40 anni. Il mieloma rappresenta un'alterazione delle plasmacellule, ma può presentarsi in forme diverse: la forma multipla è la più frequente. Le plasmacellule tumorali sono localizzate prevalentemente nel midollo osseo e producono un anticorpo monoclonale completo che si ritrova in grande quantità nel siero dei pazienti. 

Dal punto di vista terapeutico, negli ultimi anni è stata sviluppata e approvata una serie di farmaci per il trattamento del mieloma multiplo, portando a un costante miglioramento complessivo della sopravvivenza dei pazienti. Tuttavia, per i pazienti che sono già stati trattati con le tre principali classi di farmaci (agenti immunomodulatori, inibitori del proteasoma e anticorpi monoclonali) e che non rispondono più a questi trattamenti, le prospettive sono ancora molto scoraggianti. Vi è una necessità medica insoddisfatta di nuove terapie perché il mieloma multiplo diventa comunemente refrattario ai trattamenti disponibili, per migliorare la sopravvivenza oltre i tre mesi attualmente osservati o meno. 

Ultimamente la ricerca si è concentrata su nuove classi di molecole che hanno come bersaglio comune il BCMA: tra queste, gli ADC, gli anticorpi bispecifici e le cellule CAR-T.

ECM
N. crediti formativi: 3
ID ECM evento: 150-318198

Ref. Lara STRIPPOLI
e-mail: lara.strippoli@effetti.it

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