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Negli ultimi 70 anni di storia la sperimentazione clinica è stata segnata da significativi avvenimenti che hanno del tutto rivoluzionato il modo di fare ricerca. Oggi inizia una nuova era della ricerca clinica, fondata sull’utilizzo dei Real World Data (RWD), ovvero dati di efficacia e sicurezza di trattamenti farmacologici così come di un qualsiasi altro intervento sanitario in un contesto di real-life.

Sebbene il Trial Clinico Randomizzato (RCT) rappresenti il gold standard per stabilire l’efficacia di un trattamento, collocandosi all’apice della piramide gerarchica della evidence based medicine, è tuttavia ben noto come lo stesso si caratterizzi per una serie di importanti limiti. Per i rigorosi criteri metodologici, etici e scientifici che li caratterizzano, gli RCT sperimentano solitamente una singola terapia farmacologica in un gruppo altamente selezionato di pazienti, spesso affetti dalla sola patologia per la quale il farmaco sperimentale è somministrato, con lo scopo di valutare gli effetti su un outcome ben preciso. Per tali ragioni, è alquanto raro che nel corso degli RCT possano essere identificati effetti benefici su outcome non previsti dal protocollo di studio, fenomeni di interazioni farmacologiche così come eventi avversi rari o che compaiono in seguito a terapie a lungo termine. Per tali caratteristiche, gli RCT mancano della cosiddetta validità esterna, ovvero i risultati degli stessi non possono sempre essere traslati alla popolazione generale. In aggiunta ai limiti intrinseci della sperimentazione clinica pre-marketing, sempre più spesso nuovi farmaci, sulla base di un unmet medical need, vengono immessi in commercio con procedure di autorizzazione accelerate, tanto dalla Food and Drug Administration, promotrice del fast track, quanto dall’Agenzia Europea dei Medicinali, fautrice dell’adaptive licensing e del progetto PRIME (PRIority MEdicines). Tali procedure autorizzative, che talora si rendono necessarie per farmaci che rispondono ad una esigenza medica insoddisfatta (come nel caso di un farmaco indicato per una patologia rara, letale o invalidante), comportano la possibilità per l’azienda produttrice del farmaco di sottomettere all’autorità regolatoria competente un dossier registrativo non completo, a patto che la stessa, dopo l’approvazione, presenti i dati clinici mancanti entro un termine prestabilito.

Su tali presupposti si fonda il bisogno dei RWD, come strumento per implementare le conoscenze sulle prestazioni sanitarie, per generare nuove evidenze, rispondere a quesiti clinici irrisolti nonché per favorire lo sviluppo della medicina personalizzata. L’organizzazione, l’analisi e l’interpretazione dei RWD, ovvero di quei dati raccolti in assenza di un quesito predeterminato (database amministrativi,

registri nazionali ed internazionali, inclusi i dati relativi alla farmacovigilanza e quelli estrapolati dai Period Safety Update Reports, Electronic Health Record e Electronic Medical Record, Clinical

reported outcome e Patient Reported Outcome, statistiche nazionali e biobanche), produranno una evidenza scientifica reale, meglio definita come Real-World Evidence (RWE).

Il tema della RWE, contestualizzato nella governance sanitaria italiana, è stato affrontato recentemente con iniziative specifiche di SIF (Società Italiana di Farmacologia). In conclusione, i vantaggi offerti dalla raccolta di dati nella pratica clinica sono indiscutibili; le opportunità che derivano dall’acquisizione di nuove informazioni sugli interventi sanitari in generale, e più nello specifico sui farmaci, consentiranno di colmare un gap che è insito nella sperimentazione clinica pre-marketing. L’elaborazione dei RWD in RWE consentirà di acquisire informazioni aggiuntive sugli interventi sanitari, soprattutto per quei sottogruppi di pazienti esclusi dalle sperimentazioni cliniche, la cosiddetta frail population (anziani, bambini, donne in stato di gravidanza), e potrebbe confermare il profilo beneficio/rischio di farmaci autorizzati tramite procedure accelerate, per i quali permangono interrogativi circa la loro reale efficacia e sicurezza clinica.

In definitiva, la RWE, basandosi sugli esiti osservati nel mondo reale, è in grado di produrre evidenze ‘credibili’ sulla migliore strategia per trattare i pazienti; peraltro, unitamente alla conduzione di una rigorosa ricerca clinica pre-marketing, la RWE in futuro potrebbe rappresentare uno dei pilastri fondamentali per una corretta governance sanitaria in Italia.

Il Convegno, dopo una overview generale sui RWD, sarà focalizzato sull’analisi dei dati di real life in ambito onco-ematologico, attraverso appositi Gruppi di lavoro paralleli su tematiche specifiche (carcinoma del pancreas, carcinoma della mammella, mieloma, linfoma e mielodisplasie).

Ref. Marika Biolcati
e-mail: marika.biolcati@effetti.it

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